“有时去治愈，常常去帮助，总是去安慰。”百余年前，美国医生特鲁多（E.L.Trudeau）这样道出行医真谛。今时读来，依旧掷地有声。这句话映照了医者的行为目的，凸显了医疗对病患的意义，但也道出了隐情：医疗不完全也不可能只是治愈疾病。在过去的30年，现代医疗经历了从“以疾病为中心”到“以患者为中心”的医疗模式转变。至少在认识上，医疗从业者更加注重患者的预期、感受和预后。然而，当我们注重医患沟通、注重医疗技术发展的同时，临床依然会遭遇“手术很成功，患者却死了”的窘境，也折射出医患双方在看待医疗结局上存在的鸿沟。
目前，大多数围术期临床研究的评估标准由医生或医学科研工作者制定，常用的指标包括：病死率、并发症发生率及严重程度、存活率、重症监护病房（ICU）停留时间、唿吸机使用时间长短、出院时间等。麻醉学临床研究也常采用部分替代或中间指标，如术中生命体征、生化检查结果、用药量、手术和麻醉时间、某些医疗操作的成功率等。
不可否认，上述指标能客观反映患者在经过临床处理后的结果差异，但却很难为其贴上“以患者为中心”的属性标签。一方面，患者的医疗结局并不能简单地用病死率、并发症发生率等客观指标来评价，患者作为医疗服务的核心，其主观感受和社会属性往往被忽略；另一方面，患者的主观感受、残疾程度、家庭负担、社会能力丧失等因素也能够影响医疗结局，对患者本人和家庭而言，这些方面改善也许比病死率更有意义。因此，医生在比较不同处理方案时，如得到病死率存在明显差异的结果，便认为处理有意义或效果，可能只是看到了医疗结局的一个方面。
2016年《新英格兰医学杂志》刊发的RESCUEicp研究，评价了去骨瓣减压术在脑损伤致难治性颅内高压中的应用。该研究共纳入20个国家52个医疗中心的408例患者。脑外伤患者在经一级（头部抬高、过度通气及镇静镇痛）和二级（脑室外引流、甘露醇、高渗盐、利尿剂及亚低温）治疗后，若患者颅内压＞25mmHg则随机接受去骨瓣减压术（治疗组）或巴比妥治疗（对照组）。与对照组相比，去骨瓣减压术能够降低患者伤后6个月和12个月的死亡率，但患者的植物生存和严重残疾所占比例增加，中度残疾和恢复良好者所占比例未受影响。如果仅关心患者死亡率这个客观结局指标，去骨瓣减压术无疑是有效的。如果关注以患者为中心的结局指标，去骨瓣减压术未必有益。
也正如在此文发表后众多述评和综述中评价的一样，去骨瓣减压术并没有实质性地改善患者预后结局，患者死亡率的降低是以严重残疾率的升高为代价。因此，重视以患者为中心的医疗结局指标，注重关系到患者生活和生存质量的评价指标，对于临床研究有着划时代的意义。反之，临床实践中选择不同的结局评估指标，则可能对医疗决策和患者获益程度产生重要影响。无论哪个方面，以患者为中心的医疗结局指标，有助于医学研究转换视角，从多维度来评价一项治疗措施的优劣。
2010年，随着时任美国总统奥巴马“平价医疗法案”的推开，经美国国会批准，美国医疗保健研究与质量局和美国国立卫生研究院以及医学、生物学、制药、法律等各界参与下，以患者为中心的结局研究院（PCORI）成立。作为一家独立机构，该研究院旨在改善医疗质量，资助真正能改善患者结局的临床研究。自2012年末至今，PCORI已资助582项临床研究。例如，PCORI于2015年资助一项名为REGAIN的研究，探讨髋部骨折手术应选择全身麻醉还是区域麻醉。该项研究并非为了回答2种麻醉方式后患者30d死亡率或远期预后，而将主要观察指标设定为患者术后行走能力，次要观察指标包括整体健康及残疾情况、居家独立生活能力、疼痛及记忆自我评分。
显而易见，上述观察指标与既往大部分髋部骨折手术麻醉方式的研究不同。麻醉科医生作为舒适化医疗的倡导者，围术期医学的引领者，理应促进并改善患者术后舒适度和生活质量。麻醉科医生在向围术期医生转变过程中，更应以改善患者为中心的术后远期结局及回归生活质量为核心。
综合文献和临床特点，我们认为，以患者为中心的围术期临床研究结局，应至少包括下述指标：（1）患者舒适度指标：术后24h内疼痛强度（静息及运动痛）、术后恶心呕吐发生率及严重程度（术后0～6h、6～24h及整个术后）、胃肠道功能恢复时间、术后睡眠质量、下床活动时间及恢复质量评分情况；（2）严重并发症评估指标，如心脏、脑、肺脏、肝脏、肾脏等重要脏器的出血、梗死、功能衰竭等重要事件。此类指标可参照2015年欧洲麻醉学会《围术期临床医学研究结果测量定义和使用的标准》，其对围术期结局指标中的22个不良事件进行了定义及严重程度分级；（3）患者恢复质量指标：关注患者的情感及功能恢复情况，以及患者在围术期的应激和焦虑水平；（4）术后远期生活质量指标：以无残疾生存为核心的远期结局指标，以补充或替代既往常用的远期生存率或死亡率等评估方法。
在上述指标中，无残疾生存是一个较新的概念。顾名思义，其是指患者生存且不伴有残疾。根据世界卫生组织（WHO）关于功能、残疾和健康的国际分类，残疾被定义为损伤、活动受限以及参与限制的总称。残疾是疾病患者与个人及环境因素之间的相互作用。为了更好地评估在日常工作和生活中存在的残疾状态，WHO发布了残疾评定方案2.0（WHODAS2.0），用于测量受访者在日常活动和社会参与方面的客观表现。该方案的核心部分包含12项评分测试和3个问题。12项评分测试涵盖患者活动、生活自理能力、与人相处及参与社会活动等方面。按照完成这些活动是否存在困难分为5级，1分表示没有困难，2分表示轻微困难，3分表示中度困难，4分表示重度困难，5分表示极度严重困难或无法执行该活动。各个测试所得原始分相加即为残疾总分，得分越高表示残疾程度越重。
这项研究在围术期医学领域引起了强烈反响，不仅因为其结论证实限制性输液并不改善接受腹部大手术患者1年内无残疾生存率，反而增加围术期急性肾损伤的发生率，还因为首次将无残疾生存率作为大规模围术期临床研究的主要指标，开创以患者为中心评估体系在围术期临床研究的先河。除了WHODAS2.0，Katz日常生活活动能力评级（KatzADL）量表也常用来评估残疾程度。ENIGMA-Ⅱ研究主要观察心脏不良事件高风险患者接受非心脏手术时70%氧化亚氮麻醉的安全性和有效性。
2018年3月，AnesthAnalg刊发ENIGMA-Ⅱ研究的亚分析，探讨了严重心脏不良事件（MACE）及严重非心脏事件（MAPE）对患者术后1年无残疾生存的影响。研究者选取KatzADL评分评价日常生活活动能力，KatzADL评分＜8则认为患者残疾。结果表明，肌钙蛋白单纯升高、MACE、MAPE、MAPE合并肌钙蛋白升高与患者术后1年无残疾生存率下降明显相关。
目前，用于评价以患者为中心的结局指标主要包括恢复质量评分（QoR）-9、QoR-15、QoR-40、WHODAS2.0、EQ-5D、SF-36量表。这些量表各有优势。尽管Shulman在510例术后患者中比较了WHODAS2.0与QoR-40、EQ-5D、KatzADL和改良版简明疼痛量表（mBPI-SF）的效力，并证实WHODAS2.0在评估术后人群残疾程度时，具有较高的临床有效性和可靠度，但由于没有一个量表可以涵盖所有评价方面，这些量表常需联合应用。美国加速康复学会和围术期质量计划工作组发布的“关于加速康复路径中使用患者报告结果（PRO）的联合共识”，建议术后即刻采用QoR-15量表，出院后30d和90d采用WHODAS2.0量表，而且最好在术前测量基线值。
值得注意的是，这些量表直接用于中国人群可能还存在问题———量表中许多问题的设置并不十分符合中国国情，关于宗教、社会交往等方面的测评更需要进一步改良。在应用层面，以患者为中心的结局评估，意味着采集更多的PRO，而患者报告的方式和规范性值得注意。本文前述提及的RELIEF研究中，WHODAS2.0评分正是由患者本人或家属、监护人在术后3、6及12个月时完成的。美国加速康复学会和围术期质量计划工作组发布的联合共识，还就PRO定义、围术期评估方法等予以规范。该共识指出，PRO是直接来源于患者且经过临床医生解读的可测量指标。
一个合适的PRO应当能评估患者生理、心理及社会三个维度的适应性。验。为了连续关注患者的体验，临床医生应当在术前、术后住院期间、出院时、出院后不同时间评估，关注以患者为中心的结局，有助于临床医生及早干预，能降低患者再入院率，降低或避免不必要的医疗资源消耗，为持续不断地改进临床路径提供证据。然而，目前以患者为中心的结局在围术期研究中数量相对较少，在临床研究设计和方法运用上，可能需要大规模的临床研究来予以验证和完善。
重视以患者为中心的结局指标，并不意味着废弃围术期死亡率等常用指标。以患者为中心的结局指标，是以人为本的体现，将更加注重患者的生活质量和回归社会的程度，无疑体现了现代医学的发展进步。作为麻醉医生，应当改善患者术中及术后早期体验，推动舒适化医疗。在麻醉学向围手术期医学这一新内涵迈进过程中，麻醉科医生应具有超前视野和前瞻思维，将视线延伸到术后数周或数月，努力降低患者围术期并发症发生率，提高患者生活质量和总体舒适度。
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