创新药前沿技术概览
创新药，也称为原研药，是一个相对于仿制药的概念，指的是从机理开始源头研发，具有自主知识产权，具备完整充分的安全性有效性数据作为上市依据，首次获准上市的药物。创新药技术是指用于创新药研发的各种科学方法、手段或理念，包括药物筛选、药物设计、药物合成、药物分析、药物制剂、药物评价等。创新药技术是保证创新药质量和效果的重要基础。细胞免疫治疗技术是指分离出患者自身的免疫细胞，经过体外处理后再回输到患者体内，识别肿瘤细胞并进行选择性杀伤，起到治疗肿瘤的作用，且形成记忆型免疫，对防止肿瘤复发和转移有显著性优势。细胞免疫治疗技术有多种类型，主要包括以下几种：基因组编辑技术是一种可以在基因组水平上对DNA序列进行改造的遗传操作技术。基因组编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的加入、删除、修改或替换，以改变目的基因或调控元件的序列、表达量或功能。基因组编辑技术有多种实现手段，主要包括以下几种：RNA治疗技术是一种利用RNA分子来治疗或预防疾病的方法。RNA治疗技术主要有以下几种：近年来，中国创新药技术不断进步，推动了国内医药产业的高质量发展。国家政策引导创新药产业升级，迈向 First in Class （同类首创）为代表的前沿项目。国家药监局实施了一系列改革措施，加快了创新药的审评审批速度，鼓励了临床急需新药的上市。目前，中国已经拥有大量创新药专利，并按照国际人用药品注册技术协调会（ICH）的标准来研发药物。中国自主研发的创新药正在走向世界，与国际制药巨头展开合作与授权交易。中国多款创新药的水准已经得到发达国家监管机构的多次认可。例如，传奇生物/强生的 BCMA CAR-T 疗法 Ciltacabtagene autoleucel 成为中国细胞治疗在海外获批上市的第一款靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法产品；百济神州/诺华的替雷利珠单抗成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗肿瘤药物。中国创新药技术具有巨大发展空间和潜力，根据国家相关规划，到 2030 年，“健康中国”带来的大健康产业市场规模有望达到 16 万亿元。