聚焦同情用药丨基于同情的拓展性临床试验思考
什么是“同情用药”制度
“同情用药”的适用条件是什么
我国有没有“同情用药”制度
我国的“同情用药”制度
与国外有什么不同
围绕这一系列问题
中国医药报特邀请专家
对这一制度进行介绍和解读
新冠肺炎疫情下，危重患者急需治疗药物，业内呼唤实施同情给药救治患者。
如何使第二十三条规定落地，是业界关注的问题。
什么是同情用药制度
药物同情使用(Compassionate use)，又称扩大使用(Expanded access)或批准前使用(Pre-appr oval access)，即尚处于研究阶段的药物在临床试验外给予患有严重或威胁生命疾病的患者使用。
在美国和欧盟法律法规中，均明确规定了药物同情使用条款。
药物同情使用是监管机构保护和促进公众健康理念的集中体现，是从保护危重患者利益出发的灵活制度设计。
美国药物同情使用制度
起源与法律依据
1987年，美国食品药品管理局(FDA)正式建立治疗性IND机制，若某药物已完成临床试验，则可以申请治疗性IND。
严重疾病或状况的患者希望通过扩大使用途径，获得尚处研究阶段药物的诊断、监测和治疗，应满足下列条件:患者和处方医生均希望参加扩大使用;没有合适或满意的替代疗法;使用药物的预期风险不高于疾病或状况的预期风险;FDA确认在特定情况下使用有充分的风险获益证据;不会影响支持上市许可的临床试验;发起人或者研究者提交符合法律规定的研究用药物的临床方案;患者无法获得其他研究用药物或者参加临床试验。
2016年12月，《21世纪治愈法案》对扩大使用/同情使用增加了新的规定，要求药物的制造商在网站公开发布同情使用药物计划，以便促进病危或急需治疗的患者参加同情使用，但只有符合标准的患者允许加入计划。
同情用药的申请与审评
同情使用申请由FDA的药品审评与研究中心(CDER)或生物制品审评与研究中心(CBER)审批，与临床试验的默示许可批准方式相同，FDA收到扩大使用研究用药物的申请30日后扩大使用生效，或FDA更早通知申请人允许扩大使用后生效。FDA的同情用药批准情况
欧盟药物同情使用制度
同情使用的法规依据
通常情况下，欧盟药品上市必须经过监管机构批准，同情使用情况除外。
EMA在官方网站上发布已被CHMP认可的同情使用药物目录，该目录还包括CHMP的建议，如适用的患者以及如何使用药物等。
其他获得未批准药物的方式
我国拓展性临床试验的思考
我国的同情给药制度与美国欧盟制度差异
不同之处有四点:第一，我国的拓展性临床试验未设置国家药品监督管理局的审批程序，仅经伦理审查通过后即可实施;第二，拓展性临床试验的申请人未明确规定，但根据仅限于开展临床试验的医疗机构使用，可以理解为临床试验机构内医生提出或患者向医生提出申请;第三，使用地点限制，仅可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者;第四，对药物同情使用的申请程序和收费等操作层面的问题尚未有官方文件出台。
拓展性临床试验实施过程中的风险控制
疫情背景下，危重患者对有前景治疗药物的迫切需求客观存在，拓展性临床试验可以说是给危重患者提供了“最后一根救命稻草”的机会，同时患者也面临风险。
疫情状态下，临床试验医疗机构建立明确的患者知情同意、伦理审查、动态监测、随时叫停的风险控制程序十分重要。