美国全面批准首个减缓阿尔茨海默病药物Leqembi
7月13日，因为Leqembi的一项确认性试验证实了其临床疗效，美国食品药品监督管理局（FDA）将Leqembi转为传统批准，用于治疗成人的阿尔茨海默病。Leqembi是第一个从加速批准转为传统批准的针对阿茨海默病治疗的淀粉样β抗体。该药物通过减少在大脑中形成的淀粉样斑块来发挥作用，这是该疾病的一个重要病理特征。
Leqembi在今年1月获得了加速批准。该途径允许FDA基于临床数据批准用于严重疾病的药物，前提是该药物能够通过影响一个代理指标（在Leqembi的情况下是减少脑部淀粉样斑块）来预测患者的临床疗效。作为加速批准的后续要求，FDA要求申请人进行一项临床试验，通常称为确认性研究，以验证Leqembi的预期临床疗效。
Leqembi的疗效是通过301研究（CLARITY AD）的结果进行评估的，这是一项3期随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。
FDA药物评估与研究中心神经科学办公室代理主任Teresa Buracchio表示。“这项确认性研究证实了Leqembi作为阿尔茨海默病患者的安全有效治疗。”
阿茨海默病是一种不可逆的进行性脑部疾病，该病会逐渐破坏患者记忆和思维能力，最后记忆力丧失，仅存片段记忆，日常生活不能自理，最终昏迷感染并发症去世。尽管阿尔茨海默病的具体原因尚不完全清楚，但其特征包括大脑中淀粉样β斑块和神经纤维缠结的形成，导致神经元和其连接的丧失。
301研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，纳入了1795名患有阿茨海默病的患者。该研究针对病情轻度的认知障碍或轻度痴呆患者，并确认存在淀粉样β病理。患者按1:1的比例随机分组，接受安慰剂或每两周一次的10mg/kg剂量的Leqembi。与安慰剂相比，Leqembi在主要终点（临床痴呆评分量表总分）上从基线到18个月的下降方面显示出了具有统计学意义和临床意义的减少。治疗组与安慰剂组之间在所有次要终点（包括阿茨海默病评估量表的认知亚量表14和轻度认知障碍者的日常生活活动量表）上也表现出统计学上的显著差异。
6月9日，FDA召开了外周和中枢神经系统药物咨询委员会，讨论301研究是否提供了Leqembi治疗阿茨海默病的临床益处证据。所有委员会成员一致投票肯定该研究结果证实了Leqembi在指定用途上的临床益处。
Leqembi最常见的副作用包括头痛、输注相关反应和与针对淀粉样斑块的抗体有关的淀粉样相关影像学异常（ARIA）。ARIA通常表现为在影像学研究中看到的脑部局部暂时性肿胀，通常会随时间消退，并可能伴有脑内或脑表面的小出血。尽管ARIA通常不会出现任何症状，但有时也可能引起头痛、混乱、头晕、视力变化和恶心等症状。ARIA还可能罕见地导致严重和危及生命的脑水肿，伴有癫痫和其他严重的神经症状。接受这类药物治疗的患者可能会发生颅内出血，导致死亡。处方信息中包含警示信息，提醒患者和照料者注意与ARIA相关的潜在风险。
与Leqembi一起使用抗凝药物的患者出现颅内出血的数量较使用安慰剂的患者更多。处方信息建议在考虑给服用抗凝药物或存在其他颅内出血风险因素的患者使用Leqembi时要谨慎。
Leqembi对于对lecanemab-irmb或其任何非活性成分存在严重过敏反应的患者禁用。不良反应可能包括血管性水肿（肿胀）和过敏反应。
Leqembi应在阿茨海默病的轻度认知障碍或轻度痴呆阶段开始使用，这是临床试验中研究的人群。说明书中指出，在早期或晚期阶段进行治疗时，没有关于安全性或有效性的数据。