编者按改革开放40年，我国医药工业总产值增长了410倍。但其中，国产创新药却步履维艰。究竟什么掣肘了国产创新药的研发？是基础研究“造血”能力不足，还是科技成果转化“肌无力”，抑或审批制度存在“梗阻”？科技日报今起推出国产创新药系列报道，在医药卫生体制改革的攻坚期，深挖细剖，把脉国产创新药研发，寻找其“难产”症结之所在。
10月10日，17种抗癌药纳入医保报销目录引发关注。值得注意的是，业内人士指出，这17种抗癌药，仅有江苏正大天晴研发的福可维为国产创新药，其他皆是进口原研药。
2008年重大新药创制国家科技重大专项（以下简称新药创制专项）启动，我国新药研制能力不断提升。但我国原创新药整体水平仍落后于发达国家，并存在原创成果少、临床研究弱、政策环境有待改善等问题，新药产业创新体系的短板明显。
“从1985年建立药物评审制度到2008年，我国只有5个国产原创新药上市，但新药创制专项设立以来，已经有30多个原创新药通过审批。”新药创制专项技术副总师、中科院院士陈凯先见证了我国药物研制的巨大变化，他告诉科技日报记者，“我国已成为除美国、西欧和日本等发达国家和地区以外，在新药创制领域最具创新能力的国家。”
但陈凯先坦言：“我们的原创性不够。”虽然这些新药化学结构是新的，但靶点是老的，作用机理也是老的，“到目前为止，我们的1.1类新药大部分是这样。”这里的1.1类新药是指通过合成或者半合成的方法制得的且未在国内外上市销售的药品。
一个原创新药诞生的背后，往往是一批重大科学发现。因此，广受关注的“慢粒白血病救命药”格列卫，造就了五位美国院士和五位拉斯克奖（美国生物医药最高奖）得主。
近年来，我国基础研究能力大大增强，SCI论文数量连续多年居全球第二。其中，不乏生物医药领域的研究成果。那为何在国产1.1类新药中几乎看不到自主发现的新靶点？
“我国的高校评价机制在一定程度上还是唯SCI论文。”中国药科大学副校长孔令义认为，目前高校的职称晋升机制，让老师在选题中更倾向于解决科学问题、发表高水平论文，至于能否转化则没有多少人关心。
新药研发就像接力赛，企业和高校需要分工合作、接力完成。
“企业直接买一个成果生产的可能性很小”，作为分管科研的副校长，孔令义带队参加过大大小小很多产学研合作对接会，他得出结论，“高校的研究不一定和企业完全匹配”。
新药研发有其特殊规律性。不是每一个新靶点都能筛选出有效的化合物，且新化合物成药的概率非常低。根据靶点筛选、合成、设计出一批候选化合物，有了这样的“苗头”，企业才有意愿也有力量介入。
“把发现的新靶点、新机制，转化成药学领域的新应用，我们叫做转化医学或转化药学。”孔令义说，“十二五”期间，转化医学理念逐渐融入我国创新体系，试图在基础研究和临床医疗之间建立直接联系，加快药物研发。
但现实却是“落花有意，流水无情”。转化药学需要较高的应用基础研究能力、持续稳定的资金投入和客观准确的评价指标体系作为支撑。高校具备人才和设备，但缺少动力机制，企业有意愿和财力，却不具备科研实力。
根据2014年的统计，我国制药业从业人员年均人数约为216万人，研发人员占比仅为8%，然而发达国家医药企业研发人员占从业人员比例不低于30%。
孔令义理想中的转化药学是“高校再往下游多走几步，企业则往上游前进一点”。2016年，恒瑞医药、圣和药业分别在中国药科大学设立以企业为主体的协同创新联合实验室。孔令义说:“同企业合作的实验室、研究室还有十多个，相较于药企独立研发，成功率肯定更高一些。”
药物研发日趋全球化，国际多中心药物临床试验的共享开发模式广受推崇。
“可到目前为止，还没有一个我国牵头的全球性多中心临床试验。”陈凯先说，“在整个新药研发体系中，临床研究能力不足是突出短板。”
新药获得生产审批之前，必须通过临床试验的检验确定疗效和安全性。